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系统性硬化症，CAR-T 的新疗法
它是一种自身免疫性疾病，会影响结缔组织，导致皮肤和内脏器官硬化和收缩。症状，包括雷诺现象和僵硬皮肤病，影响意大利约 30,000 人，主要是育龄妇女。这就是系统性硬化症，也称为硬皮病，一种新的 Car-T 细胞疗法将对其有效。 Car-T（嵌合抗原受体 T 细胞）——我们在意大利对抗硬皮病组织 Gils 科学委员会成员 Gianluca Moroncini 和 MarcoMatucci Cerinic 的一份说明中读到——是从患者血液中提取的 T 淋巴细胞并在实验室进行设计，使它们能够在重新引入同一患者的血液后消除特定的靶细胞。迄今为止，这一治疗策略是批准用于治疗某些类型的白血病和淋巴瘤，其中要消除的靶点是由肿瘤B淋巴细胞组成。 《新英格兰医学杂志》二月份发表的一项最新研究表明，这种疗法可用于治疗自身免疫性疾病，包括硬皮病。 6 月 29 日是系统性硬化症（或硬皮病）世界日，该病是一种事实上，免疫系统攻击皮肤和内脏器官，并且产生自身抗体的自身反应性 B 淋巴细胞的存在是一种疾病。对疾病的发生和进展至关重要。在这项针对 15 名患者（其中 4 名患有系统性硬化症）的研究中，研究人员观察到，单次输注针对 B 淋巴细胞的 CAR-T 细胞后，症状/体征和疾病生物标志物有所减少，并进行了一年的随访。确认 CAR-T 细胞疗法的有效性和安全性，并为患有最严重形式的患者从希望转向新疗法的确定性两位研究人员总结道，一项国际多中心临床研究即将开始，其中涉及在 Gils 的支持下建立的众多硬皮病科。
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